De positive nyhetene fungerte som en sterk kontrast til katastrofal utbygging i fjor av et annet medikament, markedsført som Aduhelm, sponset av de to selskapene.
Som Aduhelm reduserer lecanemab unormale klumper av beta-amyloid, et kjennetegn på Alzheimers. Men i motsetning til Aduhelm, som dataene var for forvirret og motstridende, fortalte prøveresultatene for lecanemab en enkel og oppmuntrende historie, sa noen eksperter. Aduhelm ble godkjent av Food and Drug Administration, men Medicare nektet for å dekke det bredt, og stoffet kollapset på markedet.
“En nedgang på 27 prosent av forverringen virker som en beskjeden effekt, men for pasienter med Alzheimers kan dette være veldig meningsfullt,” sa Gil Rabinovici, en nevrolog ved University of California i San Francisco.
Rettssakene for Aduhelm ble lagt ned før de ble fullført, og en post-hoc-analyse reiste en rekke spørsmål. Men lecanemab-studien, kalt Clarity AD, ble “fullført i henhold til protokoll” og viser at “senking av amyloid på dette stadiet kan oversettes til en nedgang i klinisk nedgang,” sa Rabinovici. – Det er et stort gjennombrudd.
Noen andre eksperter advarte om at fordelene med stoffet sannsynligvis ville være små og sa at de ønsket å se alle dataene før de konkluderte.
Selskapene har allerede søkt FDA om akselerert godkjenning for lecanemab, basert på data fra tidligere stadier. FDAs frist for en avgjørelse er 6. januar. Firmaene sa at FDA har samtykket i at resultatene av Clarity AD-studien kan tjene som bekreftende studie for å verifisere den kliniske fordelen med lecanemab. Den prosessen vil fortsette å gå fremover.
Men Eisai-tjenestemenn sa tirsdag at de også vil søke full FDA-godkjenning for stoffet etter at de har fått den fremskyndede godkjenningen. Full godkjenning vil gjøre det mye mer sannsynlig at behandlingen vil bli dekket av Medicare og andre forsikringsselskaper.
Forsøket inkluderte nesten 1800 pasienter med mild kognitiv svikt forårsaket av Alzheimers eller tidlig stadium av Alzheimers.
Eisai, som tar ledelsen i utviklingen av stoffet og samarbeider med regulatoriske myndigheter, sa at de vil presentere de fullstendige resultatene av studien i slutten av november på en Alzheimer-konferanse i San Francisco. Resultatene vil også bli publisert i et medisinsk tidsskrift, sa selskapet.
Tjenestemenn sa at deltakerne i kliniske forsøk ble testet i flere områder for å måle tempoet i nedgangen deres, inkludert hukommelse, orientering og problemløsning. Fra og med seks måneder, sa selskapene, klarte gruppen som fikk behandlingen det bedre enn placebogruppen. Behandlingen ble administrert intravenøst to ganger i måneden.
Lecanemab-gruppen opplevde bivirkninger inkludert hevelse og blødning i hjernen – komplikasjoner av anti-amyloidbehandlinger – men ratene var innenfor forventningene, sa selskapene i utgivelsen.
Eisai-tjenestemenn sa også at resultatene viste at “amyloid hypotese” – som hevder at fjerning av amyloidplakk kan bremse utviklingen av den nevrodegenerative sykdommen – er gyldig. Kritikere har uttrykt skepsis til denne tilnærmingen på grunn av flere feil som involverer medisiner rettet mot amyloid.
Forsøksresultatene “beviser amyloidhypotesen, der den unormale akkumuleringen av [beta amyloid] i hjernen er en av hovedårsakene til Alzheimers sykdom,” sa Haruo Naito, Eisais administrerende direktør.